根据英国的“自然”网站，来自荷兰阿姆斯特丹的基因治疗公司Uniqure的最新数据显示了日常科学技术（记者Liu Xia）。这是第一次通过基因治疗成功地延迟了亨廷顿氏病。这种治疗仍处于早期阶段，但预计将为其他神经退行性疾病（例如帕金森氏症和阿尔茨海默氏病）提供新的想法。 亨廷顿氏病是一种罕见的遗传神经退行性疾病，因为亨廷顿蛋白基因的DNA重复过多，导致大脑中蛋白质的异常积累。该疾病目前无法治愈，现有药物仅缓解症状。 AMT-130是一种由Uniqure开发的基因疗法，通过Infafens病毒为大脑受影响的区域提供微弧度（微弧度）序列。该微疗法可以“失活”有缺陷的基因并防止OC中的异常蛋白咖喱。 AMT-130治疗针对的两个早期大脑区域是亨廷顿氏病：尾状核和壳核。医生应使用真实的脑扫描，并使用薄导管提供精确的注射。整个过程是12-18小时。单个注射可以永久降低静s含量。 初步结果表明，预计基因治疗将使疾病的进展延迟约75％，而AMT-130将从根本上改变亨廷顿氏病的当前治疗状态。目前，治疗是安全的，并且具有常见的副作用，例如头痛和混乱。它们中的大多数可以自行释放或控制类固醇。 该公司计划向食品和药品管理局提交请求。 uu。在明年年初。如果获得批准，则预计相关药物将在2027年之前拍摄。